近日，喜神资产被投企业圣诺医药传来喜讯：由北京大学汤新景教授团队牵头、圣诺医药参与申报的「一药双靶」创新muRNA核酸药物项目，正式获批临港国家实验室科研任务。


聚焦代谢性疾病，攻关三大靶点


项目全称为「一药双靶」的创新muRNA核酸药物的构建及其靶向脂质异常代谢性疾病的临床前研究，聚焦PCSK9、ANGPTL3、DGAT2三大关键靶点，探索单分子协同沉默双靶点的创新治疗路径。血脂异常，尤其是低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）升高，是动脉粥样硬化性心血管疾病的重要风险因素。尽管现有降脂治疗已取得显著进展，但在复杂病理机制和高残余风险面前，单靶点治疗仍存在局限。「一药双靶」策略有望为这一临床难题提供新的解决方案。


两大技术平台支撑源头创新


该项目依托圣诺医药自主研发的两大核心技术平台muRNA™双靶点RNAi技术平台、GalAhead™肝脏靶向递送系统，探索单分子协同沉默双靶点的创新治疗路径，致力于开发更加高效、长效、精准且更具临床转化潜力的核酸药物候选分子。圣诺医药凭借成熟的核酸药物研发体系，圣诺医药已在双靶点RNAi设计、肝脏靶向递送、临床前药效与安全性评价等方面建立了成熟技术体系。产学研协同加速成果转化此次获批，标志着圣诺医药在多靶点核酸药物创新研发方向再进一步，也是产学研医协同推动源头创新的重要实践。


喜神资产将持续关注被投企业发展，支持圣诺医药携手北京大学及相关合作单位，稳步推进项目实施，力争在创新核酸药物研发领域取得突破，为代谢性疾病患者带来更具价值的治疗选择。